Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica
ESPECIALIDADES MEDICINALES
Disposición 4622/2012
Registro de especialidades medicinales
y/o medicamentos. Créase la Comisión de Asignación y Evaluación de
Medicamentos que deban ser inscriptos bajo condiciones especiales.
Bs. As., 7/8/2012
VISTO la Ley 16.463, los Decretos Nros. 9763/64 y 150/92 (T.O. Decreto
177/93), sus modificatorios y complementarios, la Disposición ANMAT Nº
5755/97 y el Expediente Nº 1-47-1833-12-0 del Registro de esta
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica,
y
CONSIDERANDO:
Que el artículo 1º de la Ley Nº 16.463 regula la importación,
exportación, producción, elaboración, fraccionamiento, comercialización
o depósito en jurisdicción nacional o con destino al comercio
interprovincial de las drogas, productos químicos, reactivos, formas
farmacéuticas, medicamentos, elementos de diagnóstico y todo otro
producto de uso y aplicación en la medicina humana y las personas de
existencia visible o ideal que intervengan en dichas actividades.
Que el artículo 2° del aludido cuerpo legal establece que “Las
actividades mencionadas en el artículo 1° sólo podrán realizarse,
previa autorización y bajo el contralor del Ministerio de Asistencia
Social y Salud Pública, en establecimientos habilitados por el mismo y
bajo la dirección técnica del profesional universitario
correspondiente, inscripto en dicho Ministerio. Todo ello en las
condiciones y dentro de las normas que establezca la reglamentación,
atendiendo a las características particulares de cada actividad y a
razonables garantías técnicas en salvaguarda de la salud pública y de
la economía del consumidor”.
Que el artículo 1° del Decreto Nº 9763/64, reglamentario de la Ley
16.463, establece que el ejercicio del poder de policía sanitaria
referido a las actividades indicadas en el artículo 1° de la mentada
ley, y a las personas de existencia visible o ideal que intervengan en
las mismas, se hará efectivo por el Ministerio de Asistencia Social y
Salud Pública de la Nación, hoy Ministerio de Salud, en las
jurisdicciones que allí se indican.
Que por su parte el Decreto Nº 1490/92 crea esta Administración
Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica —ANMAT—, como
organismo descentralizado de la Administración Pública Nacional, con un
régimen de autarquía financiera y económica, con jurisdicción en todo
el territorio nacional, asumiendo dichas funciones.
Que el Decreto 150/92 (T.O. Decreto Nº 177/93) reglamenta el registro
de medicamentos y especialidades medicinales, estableciendo en los
Arts. 3º, 4º y 5º los regímenes de autorización con sus requisitos,
información y documentación necesarios para el otorgamiento de la
autorización de comercialización y venta, debiendo demostrarse
fehacientemente su eficacia y seguridad.
Que las enfermedades que padece el ser humano poseen, en líneas
generales, una alta frecuencia de presentación, lo que se conoce como
prevalencia, para las cuales se han desarrollado la mayoría de las
herramientas terapéuticas.
Que asimismo existen afecciones con muy baja prevalencia y con serias
consecuencias para el paciente y su entorno sociofamiliar, agravado
esto por el escaso desarrollo de recursos dirigidos a estas
enfermedades, conocidas como “Enfermedades Poco Frecuentes”.
Que se define a las Enfermedades Poco Frecuentes, como aquellas cuya
prevalencia en la población es igual o inferior a una en dos mil (1 en
2000) personas, referida a la situación epidemiológica nacional.
Que en el plano internacional, a los medicamentos destinados a estas
enfermedades se los conoce como medicamentos huérfanos o drogas
huérfanas.
Que también se han definido a las Enfermedades Ultrarraras, siendo
aquellas que poseen una prevalencia menor que las Enfermedades Poco
Frecuentes.
Que existen, según la Organización Mundial de la Salud, más de 6000
condiciones clínicas de baja prevalencia y de ellas, el 80% son de
origen genético, afectando prioritariamente a la población pediátrica.
Que la mayoría son enfermedades graves, amenazantes de la vida,
crónicamente debilitantes e invalidantes y causan importante
sufrimiento para los pacientes y su entorno familiar.
Que estas enfermedades producen un impacto creciente en salud pública y
en la demanda de recursos sanitarios pues requieren de abordajes
multidisciplinarios tanto sanitarios, como sociosanitarios, sociales y
educativos.
Que los trastornos más frecuentes asociados a estas enfermedades son el
déficit motor, en el 44% de los casos, trastornos estéticos y
funcionales en el 37%, y dolores crónicos en el 22% de los pacientes.
Que los pacientes afectados por las Enfermedades Poco Frecuentes no
pueden ni deben ser excluidos de los progresos realizados por la
ciencia y la práctica médica, teniendo el mismo derecho al tratamiento
que cualquier otro paciente, sin crear falsas expectativas.
Que paralelamente en la práctica médico-asistencial, se observan
enfermedades, que si bien son frecuentes, es decir, tienen alta
prevalencia, presentan un nivel de gravedad tal para el cual no siempre
existen recursos disponibles, conocidas como Enfermedades Serias.
Que por ello resulta socialmente valioso el desarrollo y el acceso de
la población a nuevos medicamentos que cubran las necesidades
insatisfechas para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de
enfermedades poco frecuentes y/o serias, para las cuales no existan
tratamientos disponibles eficaces, efectivos y seguros o que los mismos
sean inadecuados.
Que conforme surge de lo precedentemente señalado aquellos medicamentos
o especialidades medicinales destinados a prevenir, diagnosticar y/o
tratar enfermedades serias para las cuales no existan tratamientos
disponibles eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados,
pueden considerarse comprendidos en el concepto de orfandad terapéutica.
Que es necesario tener en cuenta que, en ciertas normativas
internacionales, para la solicitud del registro de un medicamento
huérfano el patrocinante puede presentar estudios en fases tempranas
del desarrollo del medicamento.
Que los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes y/o
enfermedades serias para las cuales no existan tratamientos disponibles
eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, deben poder
beneficiarse con medicamentos de calidad y eficacia comparables a
aquellos que hubieran cumplido todas las fases del desarrollo.
Que todo medicamento destinado al tratamiento de estas enfermedades
debe presentar un beneficio considerable, entendiéndose por tal, según
el Reglamento (CE) Nº 847/2000 de la Comisión de las Comunidades
Europeas, a una “ventaja significativa clínicamente o una contribución
importante a la atención del paciente”.
Que por todo lo expuesto, deviene necesario establecer un procedimiento
operativo uniforme y científicamente respaldado para la tramitación de
las solicitudes de registro de especialidades medicinales y/o
medicamentos destinados a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento de
Enfermedades Poco Frecuentes y/o Enfermedades Serias para las cuales no
existan tratamientos disponibles, eficaces y seguros o que los mismos
sean inadecuados, los que serán autorizados “Bajo Condiciones
Especiales”, en los términos de la presente disposición.
Que desde el punto de vista operativo es conveniente adoptar la
modalidad de gestión descripta en la Disposición ANMAT Nº 5755/97, o la
que en el futuro la sustituya.
Que el Instituto Nacional de Medicamentos, la Dirección de Evaluación
de Medicamentos y la Dirección de Asuntos Jurídicos han tomado
intervención de su competencia.
Que se actúa en virtud de las facultades conferidas por los Decretos Nros. 1490/92 y 425/10.
Por ello,
EL INTERVENTOR DE LA ADMINISTRACION NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLGIA MEDICA
DISPONE:
Artículo 1º — Quedan
comprendidos, en la presente disposición, las especialidades
medicinales y/o medicamentos destinados a la prevención, diagnóstico
y/o tratamiento de las enfermedades definidas en el ANEXO I de la
presente disposición, que forma parte integrante de la misma, cuyo
registro podrá ser concedido “Bajo Condiciones Especiales”.
Art. 2º — Establécese que para
el registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos
definidos en el artículo 1°, deberán cumplimentarse los requisitos y
documentación enumerados en el ANEXO II de la presente disposición, que
forma parte integrante de la misma.
Art. 3º — Establécese que el
otorgamiento del registro de las especialidades medicinales y/o
medicamentos objeto de la presente disposición, y la determinación del
plazo de vigencia del Certificado correspondiente, se evaluará caso por
caso, teniendo en consideración, entre otros, las características
particulares de la droga involucrada, la complejidad de la enfermedad a
tratar y la información presentada sobre las fases de su desarrollo.
Art. 4º — Los titulares de
registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos
contemplados en la presente disposición deberán hacer constar la
leyenda “AUTORIZADO BAJO CONDICIONES ESPECIALES”, en los rótulos,
prospectos y en toda información puesta a disposición del cuerpo
profesional, con igual tamaño y realce que la marca comercial y la
Denominación Común Argentina, DCA, o en su defecto la Denominación
Común Internacional, DCI.
Art. 5º — Créase en el ámbito
de esta Administración Nacional, la Comisión de Asignación y Evaluación
de Medicamentos que deban ser inscriptos Bajo Condiciones Especiales,
cuyos objetivos serán:
a) Analizar la información y documentación presentada de un medicamento
que se pretenda inscribir en el Registro de Especialidades Medicinales
“Bajo Condiciones Especiales”.
b) Asignación de la categoría de inscripción Bajo Condiciones Especiales.
c) Análisis y evaluación de la información y documentación presentada
para respaldar la solicitud, sobre la base de los hallazgos preclínicos
y clínicos obtenidos.
d) Dictaminar la oportunidad, mérito y conveniencia de la inscripción
en el Registro de Especialidades Medicinales de un medicamento “Bajo
Condiciones Especiales”.
Art. 6º — La mencionada
Comisión estará coordinada por el Dr. Ricardo Bolaños, a quien
subrogará la Dra. Claudia Saidman, e integrada por los siguientes
funcionarios: Dra. Inés Bignone, Dra. Nora Donato, Dra. Rosa María
Papale, Dr. Guido Pesce, Dr. Pablo Copertari y Dr. Andrés Brandolini,
quedando facultada a convocar a representantes de las instituciones
académico-científicas pertinentes.
Art. 7º — En caso de
incumplimiento de cualquiera de las obligaciones establecidas en la
presente disposición, esta Administración podrá suspender la
comercialización de las especialidades medicinales y/o medicamentos,
cuyo registro haya sido otorgado “Bajo Condiciones Especiales”, cuando
razones de eficacia y/o seguridad así lo ameriten.
Art. 8º — Adóptase la modalidad de gestión establecida en la Disposición ANMAT Nº 5755/97, o la que en el futuro la sustituya.
Art. 9º — La presente
disposición entrará en vigencia a los treinta (30) días corridos,
contados a partir del primer día hábil siguiente al de su publicación
en el Boletín Oficial.
Art. 10. — Regístrese,
comuníquese a quienes corresponda. Notifíquese a CAEMe, CILFA,
COOPERALA, CAPGEN, COFA y a otras entidades representativas del sector.
Dése a la Dirección Nacional del Registro Oficial para su publicación;
notifíquese a las entidades y organizaciones profesionales
correspondientes. Cumplido, archívese PERMANENTE. — Carlos A. Chiale.
ANEXO I
CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES CONSIDERADAS EN ESTA DISPOSICION
1.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES (EPF).
De acuerdo con la Ley 26.689, artículo 2° se consideran enfermedades
poco frecuentes (EPF), aquellas cuya prevalencia en la población es
igual o inferior a una en dos mil (1 en 2000) personas, referida a la
situación epidemiológica nacional.
2.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES SERIAS CON RIESGO DE MUERTE Y/O INVALIDEZ GRAVE.
a) Enfermedades crónicas, debilitantes para las cuales no existan
tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera
inadecuados.
b) Enfermedades severas o con riesgo de muerte para las cuales no
existan tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera
inadecuados.
c) La aparición durante el tratamiento de una enfermedad de una
resistencia ampliada (refractariedad) a los tratamientos con los
agentes actualmente disponibles.
d) La aparición de una nueva enfermedad que posea efectos severos o
riesgo de muerte y para la cual no existan tratamientos disponibles
efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.
ANEXO II
REQUISITOS Y DOCUMENTACION PARA LA AUTORIZACION
1.- CONSIDERACIONES GENERALES.
El solicitante deberá presentar toda la información completa al menos
de las fases tempranas (Fase Preclínica y Fases I y/o II de la
Farmacología Clínica) de investigación y/o de los resultados de los
ensayos clínicos realizados con diseños adaptativos cuando
correspondiere.
En todos los casos deberá además acreditarse mediante evidencia
fehaciente y completa que el medicamento cuyo registro se solicita ha
sido categorizado como “medicamento huérfano”, o destinado para el
diagnóstico, prevención y/o tratamiento de Enfermedades Poco Frecuentes
y/o Enfermedades Serias para las cuales no existan tratamientos
disponibles, eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados.
2.- PLAN DE MONITOREO DE LA EFICACIA, EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD.
El solicitante deberá presentar el Plan de Monitoreo de la Eficacia,
Efectividad y Seguridad, para evaluar el beneficio/riesgo del
tratamiento, el que deberá ser aprobado por la Dirección de Evaluación
de Medicamentos, dando intervención al Departamento de
Farmacovigilancia en la faz de su competencia.
El mencionado Plan deberá contemplar el Registro de Pacientes tratados
con el medicamento, así como el circuito de prescripción/dispensación.
Esta información servirá para la retroalimentación de bases de datos de
eficacia y seguridad nacionales e internacionales.
Asimismo se deberá presentar una guía del manejo de la medicación tanto
para los profesionales de la salud, como para los pacientes y aquellos
que los asisten, con la finalidad de disminuir los errores en la
medicación.
3.- INCLUSION EN UN PLAN DE FARMACOVIGILANCIA INTENSIVA.
Cuando las características del medicamento lo ameriten esta
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica
incluirá al mismo en un Plan de Farmacovigilancia Intensiva.
4.- OBLIGACION DE COMUNICAR INFORMES PERIODICOS.
El titular del registro deberá presentar ante la Dirección de
Evaluación de Medicamentos de esta Administración Nacional, mediante
informes periódicos, los registros obtenidos en el marco del Plan de
Monitoreo de la Eficacia, Efectividad y Seguridad del producto, como
máximo anualmente o con la periodicidad que se determine para cada caso.
5.- OTROS REQUISITOS.
En todos los casos, deberá obtenerse el consentimiento informado por
escrito, otorgado por el paciente o sus representantes legales, sobre
el alcance de los beneficios y riesgos del tratamiento.
Sin perjuicio de las exigencias establecidas en los puntos anteriores,
esta Administración Nacional podrá requerir cualquier otra evidencia
y/o documentación complementaria que resulte necesaria para la
evaluación del trámite.